코아스템, 파킨슨병 루게릭병 관련주 분석

미국 하버드 의대(MGH)가 FDA 에 요청한 ‘뉴로나타-알’의 긴급임상 승인

최근 코로나 19 팬데믹으로 인해 외국인 환자들이 국내에서 치료받는 것이 현실적으로 불가능해지면서 미국내 환자를 위해서 MGH(Massachusetts General Hospital)가 FDA 에 요청을 함으로써 긴급임상이 승인되었다. 따라서, 이번 긴급임상은 미국에서 진행되 는 것으로 현재 진행하고 있는 미국 임상 3 상과는 별개의 건이며, 국내에서 생산한 ‘뉴 로나타-알’을 미국으로 배송한 후 MGH 에서 시술하게 된다. 그동안 MGH 의 해당 센 터는 ‘뉴로나타-알’을 처방받은 많은 환자들의 경과를 관찰해 온 점을 감안시 해당 응급 임상 요청은 MGH 가 ‘뉴로나타-알’의 효능에 대해 매우 긍정적인 입장임을 엿볼 수 있다.

 

 

또한, 루게릭병 환자 치료 목적의 응급임상 승인이 미국 임상 3 상에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상한다. 참고로 MGH 는 미국 하버드의대(Harvard Medical School)의 교육을 담당하는 병원 중 가장 큰 병원이며 해당 센터는 ALS 관련 미국 최고 의 권위를 가진 곳이다.

 

코아스템 일봉

 

코아스템 주봉

경쟁사인 브레인스톰의 ‘NurOwn’ 미국 FDA 임상 3 상 실패!

지난 11 월 중순 경쟁사인 브레인스톰은 ALS(루게릭병) 관련 줄기세포 치료제로 개발하 고 있는 ‘NurOwn’의 임상 3 상이 실패했음을 밝혔다. 브레인스톰은 NurOwn 의 임상 3 상 결과 발표에서 1 차 및 2 차 효능평가 변수에서 통계적으로 유의미한 결과에 도달 하지 못했음을 발표했다.

 

 

이렇게 되면 미국에서 ALS 관련 임상 3 상을 진행중인 줄기세 포치료제 파이프라인은 ‘뉴로나타-알’이 뿐이다. 따라서, ‘뉴로나타-알’이 임상 3 상시험 에 성공하여 상업화된다면, 적용 가능한 시장 볼륨이 더욱 커졌다고 볼 수 있다.

 

줄기세포를 이용한 난치성질환 의약품 전문기업

2003 년도에 설립된 코아스템은 줄기세포를 이용한 난치성질환 의약품 개발 전문기업 이다. 2014 년 1 월 희귀 난치성 질환인 루게릭병(ALS, 근위축성측삭경화증)에 대한 줄 기세포 치료제인 ‘뉴로나타-알’ 개발에 성공하여 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 을 지정 받았고, 같은해 9 월 의약품 제조업 허가를 받았다. 루게릭병 치료를 위한 세포 치료제가 임상시험을 종료한 후 희귀의약품으로 지정받은 것을 세계 최초이다. 또한, 2018 년 8 월에는 미국 FDA 로부터도 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받은 바 있다. 매출비중(2019 년 기준)은 줄기세포치료제 13%/줄기세포치료제 기술이전 1%/R&D 서비스(켐온) 86%이다.

루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알’외에도 루푸스(SLE : Systemic Lupus Erythematosus), 무산소성 뇌손상(ABI : Anoxic Brain Injury), 다계통위축증(MSA), 내화성간질 (Refractory Epilepsy) 등 다양한 질환의 파이프라인을 보유하고 있다.

 

 

자회사로는 동사 가 53%의 지분을 보유하고 있는 ‘켐온’과 지분 100%를 보유하고 있는 ‘코아스템바이 오’가 있다. 코스닥 상장사인 켐온은 신약/신물질 개발을 위한 임상 CRO 사업을 영위 하고 있고, 코아스템바이오는 의약품 판매가 주된 사업이다.

 

동사의 주주구성을 살펴보면 지분 22.45%를 보유하고 있는 김경숙대표가 설립 이래로 계속 최대주주이다. 최대주주인 김경숙 대표는 한양대 의과대학 진단검사 의학과 전문 의 출신이다. 한양대병원 재직시 제대혈줄기세포로 연골관련 연구를 진행하다 ALS(루 게릭병) 연구로 전향하게 된 것으로 알려져 있다.

미국 MGH 가 FDA 에 요청한 ‘뉴로나타-알’의 응급임상 승인

지난 26 일 코아스템은 미국 하버드의대(Harvard Medical School)의 교육을 담당하는 병원 중 가장 큰 병원인 MGH(Massachusetts General Hospital)가 미국 FDA 로부터 환자 치료를 목적으로 하는 응급임상에 대해 최종 승인을 받았다고 공시했다.

 

 

2014 년 ‘뉴로나타-알’이 국내에서 상용화된 이후에 매년 수십명 이상의 미국 환자들이 국내 한 양대병원에서 ‘뉴로나타-알’ 처방을 받아왔다. 하지만, 최근에 코로나19 팬데믹으로 인 해 외국인 환자들이 국내에서 치료받는 것이 현실적으로 불가능해지면서 미국내 환자 들의 요청을 받은 MGH(Massachusetts General Hospital)의 제안에 따라 긴급임상이 승인되었다.

따라서, 이번 긴급임상은 미국에서 진행되는 것으로 현재 진행하고 있는 미국 임상 3 상과는 별개의 건이며, 국내에서 생산한 ‘뉴로나타-알’을 미국으로 배송한 후 MGH 에서 시술하게 된다. 그동안 MGH 의 해당 센터는 ‘뉴로나타-알’을 처방받 은 많은 환자들의 경과를 관찰해 온 점을 감안시 해당 응급임상 제안은 ‘뉴로나타-알’ 의 효능에 대해 매우 긍정적인 입장임을 엿볼 수 있다. 또한, 루게릭병 환자 치료 목적 의 응급임상 자체가 미국 임상 3 상에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상한다.

 

 

참고 로 MGH 는 미국 하버드의대(Harvard Medical School)의 교육을 담당하는 병원 중 가장 큰 병원이다.

글로벌 제약사로의 L/O 가능성 ↑

지난 7 월초 미국 임상 3 상 IND 승인을 받은 후에는 글로벌 TOP 10 이내의 대부분의 글로벌 제약사와 활발하게 이야기가 전개되고 있다. 동사는 지난 2014 년 국내 판매를 시작한 이후 2019 년말까지 약 300 명의 환자에게 ‘뉴로나타-알’을 처방해 왔으며, 현 재까지 단 한번도 부작용에 대한 이슈가 발생한 적이 없을 정도로 안전하고 그 효능이 뛰어난 것으로 파악된다.

 

‘뉴로나타-알’의 L/O 은 그동안 국내 타사들이 시도했던 방법과는 사뭇 다르다. 그동 안의 대부분의 L/O 는 전임상, 임상1 상, 임상 2 상중에 있는 파이프라인을 글로벌 제 약사가 라이센싱 해서 그 이후의 임상을 그들이 주도하는 형태로 진행하는 임상이었다. 이와는 달리 이번 임상 3 상은 코아스템 주도로 품목허가까지 진행될 예정이며, 약 200 억원으로 추산되는 해당 비용도 자체 충당할 예정이다.(현재 코아스템은 600 억원 이상 의 현금을 보유하고 있다.) 코아스템측에서는 임상 3 상 진행 및 신약허가를 받는 과정 까지 주도하게 되므로 L/O 과정에서의 Deal 에 따른 가격협상에 다소 유리한 측면에서 임할 수 있고, 라이센싱 하는 입장에서는 최악의 경우 Upfront fee 만 손해를 감수하면 되는 이점이 있다.

 

참고: SK